Septembre en or : accélérer la recherche pour défier les cancers pédiatriques incurables

À l’occasion de Septembre en or, mois dédié à la lutte contre les cancers des enfants et des adolescents, Gustave Roussy se mobilise pour sensibiliser le grand public à cette cause et récolter des fonds pour la recherche. Le dimanche 14 septembre, un « Goûter en or » sera organisé au Jardin d’Acclimatation, à Paris. Ce mois de mobilisation est également l’occasion de mettre en lumière les programmes menés à l’Institut pour faire avancer les traitements, notamment dans certaines tumeurs encore considérées comme incurables.  
► Donner pour guérir le cancer de l’enfant.

Chaque année, le mois de septembre se vit au rythme de la mobilisation contre les cancers pédiatriques. Gustave Roussy est un acteur historique dans la prise en charge médicale et humaine de ces tumeurs, qui touchent chaque année en France plus de 2 250 enfants et adolescents. 

Environ 500 nouveaux patients sont pris en charge au sein du département de cancérologie de l’enfant et de l’adolescent de l’Institut chaque année, et plus de 2 000 patients sont vus en consultation. En parallèle, Gustave Roussy se distingue par ses programmes de recherche permettant des avancées concrètes pour les jeunes patients, avec par exemple l’unique équipe entièrement dédiée aux gliomes de l’enfant en France. 

Ces progrès sont notamment permis par la générosité du grand public. La campagne « Guérir le cancer de l’enfant au 21e siècle », portée par la Fondation Gustave Roussy sous l’impulsion de Frédéric Lemos et le parrainage du président Nicolas Sarkozy, a permis depuis 2017 de collecter plus de 20 millions d’euros. 

Une recherche porteuse d’espoir 

Gustave Roussy est engagé dans une recherche à fort impact sociétal. En décryptant la biologie de chaque tumeur, les chercheurs entendent développer de nouvelles molécules et thérapies capables de s’attaquer à des indications où il n’existe actuellement aucune option thérapeutique. L’objectif ? Défier toujours plus les pronostics et guérir 100 % des enfants et des adolescents. 

Deux projets de recherche illustrent cette volonté. 

Gliomes de l’enfant - BIOMEDE et le projet VRK3 

Le Dr Jacques Grill, onco-pédiatre à Gustave Roussy, dirige le seul laboratoire en France entièrement dédié aux gliomes pédiatriques. Son équipe se concentre en particulier sur les gliomes infiltrants du tronc cérébral (GITC ou DIPG en anglais), des tumeurs au pronostic très sombre. 

Les travaux menés dans le cadre du programme BIOMEDE sont internationalement reconnus et ont contribué à faire évoluer les connaissances sur cette maladie. Ainsi, les médecins-chercheurs de l’Institut ont établi que le GITC n’est pas une pathologie unique, mais qui réunit quatre sous-types différents, comme l’a depuis reconnu l’Organisation mondiale de la Santé dans une nouvelle classification. 

BIOMEDE, qui bénéficie du soutien d'associations de patients comme Imagine for Margo et de la campagne « Guérir le cancer de l’enfant au 21e siècle », comporte un vaste volet clinique pour faire progresser de manière concrète les traitements dans cette maladie : 

• BIOMEDE 1.0. Mené de 2014 à 2019, cet essai clinique a permis de démontrer l’intérêt de la biopsie au diagnostic pour les patients touchés par un gliome infiltrant du tronc cérébral. Sur les 233 enfants inclus dans ce premier essai, quatre peuvent aujourd’hui être considérés comme guéris, une première mondiale dans cette indication.  
• BIOMEDE 2. En cours, il s’agit de l’unique essai clinique comparatif international dédié aux gliomes du tronc cérébral et de la ligne médiane. L’objectif est de démontrer ou non la supériorité de l’ONC201, un traitement innovant, en comparaison à l’everolimus, le standard actuel. 
• BIOMEDE 3. En préparation, cet essai clinique proposera des traitements encore plus personnalisés aux enfants atteints de tumeurs du tronc cérébral, grâce aux données collectées lors des précédents essais. Soutenu au niveau européen, cet essai pourrait marquer un tournant dans la prise en charge des cancers cérébraux pédiatriques.

Enfin, l’équipe dirigée par le Dr Grill a identifié en 2019 une protéine vitale pour la survie des cellules tumorales du gliome infiltrant du tronc cérébral : VRK3. Dans des modèles pré-cliniques, l’inhibition de cette protéine a entraîné la mort rapide des cellules cancéreuses. Les équipes de Gustave Roussy travaillent désormais au développement d’un traitement permettant de bloquer cette protéine pour, à terme, ouvrir une nouvelle voie thérapeutique contre les GITC. 

Les CAR-iMAC pour lutter contre les neuroblastomes réfractaires

Le neuroblastome est un cancer pédiatrique qui se développe à partir des cellules du système nerveux sympathique. Grâce aux progrès de l’immunothérapie, il se guérit aujourd’hui dans 80 % des cas. Cependant, pour les 20 % de patients qui présentent une forme réfractaire ou en rechute, les options thérapeutiques restent très limitées. 

En Italie, une équipe dirigée par le Pr Franco Locatelli a adapté la thérapie par cellules CAR-T, déjà utilisée contre certains cancers du sang, pour cibler le neuroblastome via la molécule GD2. Si les résultats sont prometteurs, une efficacité durable n’a été observée que chez un tiers des patients, les cellules CAR-T peinant à persister dans l’organisme.

Pour surmonter cette limite, les équipes de la Dr Laurie Menger et du Pr Florent Ginhoux à Gustave Roussy ont développé une approche combinée inédite : associer une thérapie par cellules CAR-T GD2 à des CAR-iMAC, soient des macrophages reprogrammés pour cibler plus efficacement les cellules tumorales. Le recours aux macrophages se justifie par le rôle clé que jouent ces cellules dans le remodelage du microenvironnement tumoral, souvent hostile aux thérapies, en le rendant plus permissif à l'action des cellules immunitaires comme les CAR-T. 

Les premiers tests de cette thérapie cellulaire combinatoire semblent indiquer que la présence de CAR-iMAC permet aux cellules CAR-T de mieux infiltrer la tumeur et de renforcer leur action antitumorale dans le temps.  

Ce projet préclinique, encore en phase expérimentale, ouvre des perspectives prometteuses pour améliorer l’efficacité des thérapies cellulaires chez les enfants en impasse thérapeutique, en combinant la puissance ciblée des CAR-T avec des macrophages boostés pour mieux lutter contre le cancer.

Un mois de mobilisation 

Pour cette édition de Septembre en or, l’Institut, ses équipes et ses mécènes se mobilisent pleinement. Parmi les différentes actions et événements organisés : 

• Le vendredi 11 septembre, un stand d’information dans le hall de Gustave Roussy avec la présence de l’association Tout le monde contre le cancer. 
• Le dimanche 14 septembre, le Jardin d’Acclimatation à Paris accueillera la deuxième édition du Goûter en Or, une journée solidaire qui rassemblera enfants et parents avec des animations ludiques, un goûter généreusement offert par la Grande Épicerie de Paris et la vente de billets d’attractions, dont l’intégralité des recettes sera consacrée à la recherche sur les cancers pédiatriques. Du 8 au 14 septembre, une opération d’arrondi en caisse sera également proposée dans les restaurants et boutiques du Jardin. 
  ► Pour s’inscrire au Goûter en Or
• Le dimanche 28 septembre, l’association Imagine for Margo organise la 14e édition de la course Enfants sans cancer, au domaine national de Saint-Cloud (Hauts-de-Seine), et en connecté.
• Le mardi 30 septembre, Gustave Roussy renouvelle à destination de ses jeunes patients sa Fête ExtraORdinaire. 
• Enfin, deux campagnes vont être déployées durant tout le mois de septembre pour informer le grand public et collecter des dons : 
  La campagne digitale « Petits héros, grandes victoires ».
  La campagne de dons « De la grande médecine pour les plus petits patients », avec la possibilité d’ouvrir sa propre page de cagnotte en ligne et de prendre part à un défi.

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