Il s’agit d’une étude de phase 1, de première administration chez l’homme, multicentrique, en ouvert, à dose progressive et d’expansion de dose, visant à examiner comment un médicament expérimental (INCA033989) agit chez un petit nombre de participants atteints de myélofibrose (MF) ou de thrombocytémie essentielle (TE). Les deux maladies sont des cancers du sang rares associés à la formation de tissu cicatriciel dans la moelle osseuse. La moelle osseuse est la partie centrale des os où les cellules sanguines sont fabriquées, de sorte que la cicatrisation interfère avec la production normale de cellules sanguines. Dans la MF, elle entraîne une anémie, une hypertrophie de la rate (organe qui filtre le sang et peut stocker les cellules sanguines) et d’autres symptômes tels que fatigue, fièvre et transpiration nocturne. La TE est une affection caractérisée par une numération plaquettaire supérieure à la normale. Un nombre élevé de plaquettes augmente le risque de caillot sanguin et/ou de saignement menaçant le pronostic vital. Pour un sous-ensemble spécifique de patients atteints de MF ou de TE, la maladie est causée par certaines modifications au sein d’un gène spécifique. Cette étude est menée pour aider les chercheurs à comprendre ce qu’il advient de l’INCA033989 dans l’organisme, et s’il existe des effets secondaires (événements médicaux non souhaités que le médecin de l’étude pense être liés au médicament expérimental). L’INCA033989 est une grosse molécule qui a la capacité de cibler les cellules porteuses de modifications du gène CALR exon-9. Les participants seront évalués environ toutes les deux semaines et pourront continuer le traitement aussi longtemps qu’il sera bénéfique.