Clinical Trials

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Haematological Cancer

Phase 3 Syndrome myélodysplasique de faible risque (SMD)

Titre de l'étude: 
CA056-025 ELEMENT: Etude de phase 3, randomisée, en ouvert, visant à comparer l'efficacité et la tolérance du luspatercept (ACE-536) versus l'epoétine alpha pour le traitement de l'anémie due à un syndrome myélodysplasique (SMD) risque très faible, faible ou intermédiaire tel que défini par le score pronostique international révisé (IPSS-R) chez des patients n'ayant jamais reçu d'Agent Stimulant l'Erythropoïèse (ASE) et non dépendant de la transfusion.
Numéro de l'étude: 
CSET 3904
Médecin investigateur: 
Dr Christophe WILLEKENS
Indication: 
Autres maladies hématopoïétiques
Description: 

Les patients atteints de SMD de risque faible présentent une anémie chronique due à une érythropoïèse inefficace, entraînant une dépendance à la transfusion (DT). La plupart des patients atteints de SMD sont âgés, avec de multiples comorbidités exacerbées par l’anémie. Le luspatercept peut potentiellement traiter l’anémie chronique liée au SMD et réduire la probabilité de devenir DT dans une plus grande mesure que le traitement de référence (agent stimulant l’érythropoïèse). L’objectif principal de l’étude est de comparer le nombre de patients non-DT atteints d’un SMD de risque faible qui deviennent DT entre le luspatercept et l’époétine alfa. Après maximum 35j de sélection, les patients éligibles seront randomisés et traités soit par luspatercept 1 fois toutes les 3 semaines (21j), soit par époétine alfa 1 fois par semaine (7j) pendant minimum 96 semaines, pouvant être prolongées par une extension, puis ils seront suivis pendant 5 ans après la première injection ou 3 ans après de la dernière injection (sécurité à long-terme).