L’objectif de cet essai est d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l’activité antitumorale du repotrectinib chez les jeunes adultes et les enfants atteints de tumeurs malignes avancées ou métastatiques porteuses d’altérations ALK, ROS1, ou NTRK1-3.
L’étude comporte 2 phases (1 et 2) mais l’UE ne participera qu’aux cohortes 2 et 3 de la phase 2.
Le traitement (gélules ou suspension liquide de repotrectinib) devra être pris par voie orale, indépendamment de la prise de nourriture, de la façon suivante :

Pour les patients de plus de 12 ans et ayant un poids supérieur à 50kg : 160 mg QD (une fois par jour) pendant les 14 premiers jours, puis la dose peut être augmentée à 160 mg BID en fonction de la sécurité et de la tolérance du sujet vis-à-vis du traitement et si des critères spécifiques sont remplis.

Pour les patients avec un poids compris entre 40 et 50 kg, le patient recevra 140 mg en gélules ou une suspension de 4,4 ml (suspension orale de 32 mg/ml).

La durée totale des traitements : Pas de durée précise indiquée dans le protocole. Le traitement sera administré jusqu’à la progression de la maladie /retrait de consentement voire au-delà de la progression avec l’accord du promoteur. Pour les examens demandés, se référer au protocole v3.0 du 25 août 2022 tableau 1 (page 29-30).