Cette recherche clinique a pour but de déterminer si l’olaparib est efficace et bien toléré pour le traitement des enfants et adolescents présentant des cancers avec une modification génétique dans la tumeur spécifique appelée déficience de la réparation de l’acide désoxyribonucléique (l’ADN) par recombinaison homologue (RRH).

L’utilisation de l’olaparib n’a été approuvée chez les enfants ou les adolescents par aucune autorité de santé, sauf dans des études telles que celle-ci.

L’olaparib est un inhibiteur de la PARP (poly(ADP-ribose) polymérase). Cela veut dire que l’olaparib empêche le fonctionnement d’une enzyme de l’organisme connue sous le nom de PARP. Dans nos cellules, lorsque l’ADN est endommagé, la PARP et les composantes du mécanisme de RRH contribuent à la réparation des brins d’ADN brisés. L’olaparib vise à bloquer la réparation de l’ADN, ce qui peut entraîner la mort des cellules malades.

Il a été démontré chez des adultes que les cancers présentant des mutations des gènes impliqués dans le mécanisme de RRH (notamment les gènes 1 et 2, BRCA1 et BRCA2, deux gènes de prédisposition au cancer du sein) réagissent à des médicaments comme l’olaparib. Dans cette étude, nous évaluerons si c’est aussi le cas chez les enfants et adolescents atteints d’un cancer présentant une mutation des gènes impliqués dans le mécanisme de RRH.

Des études antérieures menées chez des adultes ont montré que l’olaparib réduit de manière significative le risque de progression (aggravation) de la maladie chez les patients présentant un cancer des ovaires récidivant et un cancer du sein. Suite à ces études, l’olaparib a été approuvé par l’agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) et par d’autres pays pour le traitement de certains types de cancers des ovaires et de cancers du sein.