Contexte et besoin(s) identifié(s) : Chaque année, environ 2500 nouveaux cas de cancers sont diagnostiqués chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes en France et 500 décèdent de leur maladie. Malgré une forte dynamique d’élargissement du panel des essais de nouveaux médicaments en France, l’offre thérapeutique reste insuffisante pour les patients en échec thérapeutique ou en rechute, sans option de traitement standard et non-éligible à une étude clinique. Les pédiatres oncologues ont de ce fait souvent recours à des médicaments innovants prescrit soit dans le cadre d’une ATU, soit hors AMM. Pour toutes ces prescriptions les données de sécurité et d’efficacité sont rares avec une sous-déclaration  notoire en pharmacovigilance.

Objectif(s) : L’objectif du projet SACHA est de faciliter l’accès, d’encadrer et de sécuriser chez ces patients la prescription off label d’une molécule innovante, disposant d'une AMM ou sur le point de l’obtenir (en ATU) et de colliger  les données de sécurité et d’efficacité, dans les conditions réelles d’utilisation, en utilisant un outil validé (VIGINOM) et en s’appuyant sur le réseau des Réunions de Concertation Pluridisciplinaires Pédiatriques Interrégionales (RCPPI) ou chaque cas de rechute est discuté et la meilleure option thérapeutique proposée au patient. Ce projet a été développé par le Comité Nouveaux Médicaments de la SFCE (Société Française Cancer Enfant.

Actions proposées : Prise en charge pluridisciplinaire des cas de rechutes à travers le réseau national des RCPPI et mise en place d’un recueil systématique des données d’efficacité et de tolérance à travers une étude observationnelle prospective nationale.

Bénéfices attendus pour les patients et leur famille :

Innovant et pilote, par le réseau constitué et le support informatique proposé, ce projet permettra d’améliorer la prise en charge des patients et d’assurer la sécurité d’utilisation de ces traitements pour la population pédiatrique, vulnérable. Pour les traitements dont le bénéfice et la sécurité d’emploi sera confirmé, ces résultats seront communiqués à la communauté médicale, nationale et internationale, et aideront à définir la meilleure stratégie chez les patients en échec thérapeutique et faire l’objet de recommandations écrites.